20年來，人類一直在等待干細胞為解除患者病痛，提供各式人體“備件”。如今，在干細胞研究的賽道上，這些期待中的人體“零件”，哪些跑在了前面，誰又將第一個沖過終點呢？

       20年前，科學家從人體胚胎中分離出了干細胞。與其他類型的干細胞不同，這些干細胞具有 “多能性”，意味著如果給予正確的信號，它們可以被誘導(dǎo)分化為機體幾乎所有的細胞類型。從那時起，科學家就期待有一天能夠借此制造出各類可替代人體組織的干細胞“零件”，以減輕病人痛苦，這無疑將給醫(yī)學帶來革命性變革。

       目前，科學家們已經(jīng)在黃斑變性、糖尿病、帕金森病、皮膚病、脊髓損傷、腎臟疾病等治療領(lǐng)域取得了可喜進展。一批  “修補”肌體損傷的干細胞  “零件”，正沿著研究賽道朝我們快步而來……

01黃斑變性

       在澳大利亞，大約七分之一50歲以上的人患有黃斑變性疾病。具體而言，眼睛后部的那部分細胞（即黃斑）如有損傷，中心視力就會受到影響，導(dǎo)致患者視覺功能下降，從而影響閱讀、駕駛和人臉識別。

       黃斑中真正有“視力”的細胞實際上可能完好無損，但一小塊區(qū)域的深色細胞受損就會導(dǎo)致視力喪失。這些細胞被稱為“視網(wǎng)膜色素上皮細胞”或“RPE細胞”。

       由于所需的RPE細胞數(shù)量實際上非常少，多能干細胞很容易發(fā)育成這種精確的組織，黃斑變性長期以來一直是干細胞領(lǐng)域最受歡迎的研究對象。目前，英國和日本等國正在進行臨床試驗，以確定用實驗室中人類胚胎干細胞或誘導(dǎo)多能干細胞制造的RPE細胞替換有缺陷的RPE細胞，是否對改善患者視力有所幫助。

       一個好消息是：去年五月，英國兩名黃斑變性患者在參加了一項臨床試驗后，視力得到了改善，而且沒有表現(xiàn)出明顯的副作用。

02皮膚病

       在皮膚中，干細胞存在于毛囊間表皮、毛囊、真皮和脂肪組織中，有助于維持正常皮膚的動態(tài)平衡和損傷時的修復(fù)和再生。基于其獨特的特性，干細胞已被用于治療系統(tǒng)性硬化癥、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、脫發(fā)、銀屑病、傷口愈合，甚至醫(yī)學美容。

03腎臟疾病

       間充質(zhì)干細胞是能夠自我增殖的細胞，并且在誘導(dǎo)后可以進一步分化為各種功能型細胞。近年來，間充質(zhì)干細胞在多種類型的腎臟疾病臨床試驗中取得了可喜的成績。

       截止目前為止，美國國立衛(wèi)生數(shù)據(jù)庫（ClinicalTrials.gov）收錄的間充質(zhì)干細胞治療腎臟疾病的臨床試驗有兩百多項。

       很多研究結(jié)果表明，間充質(zhì)干細胞在多種類型的腎臟疾病治療中促進了腎臟功能的恢復(fù)。一項發(fā)表于《J Am Soc Nephrol》雜志的臨床研究表明，動脈粥樣硬化性腎血管?。≧VD）是由于腎臟血流量和腎小球過濾率降低，從而導(dǎo)致腎臟損傷。在注入間充質(zhì)干細胞三個月后，動脈粥樣硬化性腎血管病患者的腎臟血液灌注，含氧量和腎小球過濾率都得到了提升。

04糖尿病

       另一種在干細胞“零件”競賽跑道上較早進入臨床實驗的病種，是Ⅰ型糖尿病——這是一種因免疫系統(tǒng)尋找并摧毀胰腺β細胞而導(dǎo)致的疾病。

       胰腺β細胞的奇妙之處在于，它既能感知血糖水平的升高，又能釋放出將血糖水平降至正常所需確切數(shù)量的胰島素。如果這種細胞被破壞（通常發(fā)生在兒童期），人體就不再能自行控制血糖水平了。

       利用多能干細胞誘導(dǎo)分化出的β細胞，供應(yīng)已不再是問題。經(jīng)過20年的努力，科學家們已經(jīng)能夠在實驗室中制造出大量功能齊全的β細胞。為了控制免疫系統(tǒng)，幾家初創(chuàng)公司提出了“茶包”方法，他們將β細胞包裹在多孔膠囊里，像網(wǎng)住茶葉的“茶包”一樣，將β細胞保護起來。

可溶性因子包括胰島素、血液中的葡萄糖以及其他營養(yǎng)物質(zhì)，可以很容易地通過“茶包”的濾網(wǎng)進出，但來自免疫細胞的攻擊則被擋在了濾網(wǎng)之外。

05帕金森病

       帕金森病是一種老年退行性疾病，60歲以上老年人群中約有1%的人患有這種疾病，帕金森病是由釋放神經(jīng)遞質(zhì)多巴胺的大腦神經(jīng)元死亡引起的。

       如果沒有多巴胺，病人很難控制自己的行走動作，他們的手和身體其他部位也會顫抖。那么，通過干細胞療法，用健康的多巴胺神經(jīng)元取代有缺陷的神經(jīng)元，能成功對抗帕金森病嗎？

       2018年，幾個研究小組在一系列帕金森病的臨床試驗中，對一些新類型的替代細胞進行了測試。多年研究表明，胚胎干細胞和iPS細胞可直接發(fā)育成正確的神經(jīng)元類型，并且能夠產(chǎn)生足夠多數(shù)量的神經(jīng)元。動物實驗證明，產(chǎn)生多巴胺的細胞糾正了運動障礙，而且沒有形成腫瘤。

06脊髓損傷

       脊髓損傷是一種常見的嚴重外傷性神經(jīng)系統(tǒng)損害，通常是由于外界直接或間接因素導(dǎo)致脊髓造成損傷，在損害的相應(yīng)節(jié)段出現(xiàn)各種運動、感覺和括約肌功能障礙、肌張力異常及病理反射等的相應(yīng)改變。

       目前，傳統(tǒng)的藥物、手術(shù)以及康復(fù)治療均沒有完全改善脊髓損傷的臨床療效，所以患者及患者家屬一直期盼著新的治療手段的出現(xiàn)。干細胞技術(shù)的發(fā)展無疑是給眾多脊髓損傷的患者帶來了一種新的希望。

       發(fā)表在《Neural Regen Res.》雜志上的論文分析了10項囊括干細胞治療377名脊髓損傷患者的研究，結(jié)果表明，干細胞移植治療脊髓損傷可以改善感覺功能和膀胱功能，同時具有修復(fù)的功能，可以初步認為是有效的。

       2017年，《中國組織工程研究》雜志統(tǒng)計干細胞治療脊髓損傷的臨床隨機對照試驗——脊髓損傷患者共546例，其中干細胞治療組294例，康復(fù)理療組252例。結(jié)果顯示，干細胞移植的療效優(yōu)于綜合康復(fù)理療(常規(guī)療法)，且有顯著性差異。